Doel 2021
Dit jaar bouwen we verder op onze eerder behaalde doelen. Met de 10e editie hebben we samen een hightech microscoop bij elkaar geschaatst. Daarmee is snelheid van onderzoek verdubbeld. We maakten de start van onderzoek naar de werking van bestaande medicijnen voor zeldzame vormen van taaislijmziekte mogelijk. Skate4AIR zet in 2022 daarom in op het vinden van nieuwe behandelingen voor de zeldzame mutaties én verbetering van bestaande behandelingen. Vincent Gulmans, (voormalig) hoofd Onderzoek en Kwaliteit van zorg bij de Nederlandse CF Stichting, legt uit hoe dat zit.
Kan je ons eerst nog eens uitleggen wat taaislijmziekte precies inhoudt?
Natuurlijk! Ik raad jullie aan om dit filmpje te bekijken, hierin wordt goed uitgelegd wat taaislijmziekte is en wat dit met iemand doet.
Is er nog steeds geen medicijn voor iedereen?
Helaas niet! Al maken we grote stappen dankzij eerder door Skate4AIR gefinancierd onderzoek. Mede daardoor is er binnenkort voor 90% van de mensen met taaislijmziekte een effectief medicijn. Taaislijmziekte is hiermee nog niet te genezen, maar het maakt de klachten wel een stuk minder. Zo’n 10% van de mensen met taaislijmziekte heeft een zeldzame vorm, waarvoor dit medicijn niet of niet goed genoeg werkt. Voor hen gaan we op zoek naar passende medicijnen. Tegelijk testen we deze op de veel voorkomende vormen van taaislijmziekte, om ook voor hen een nog beter passende behandeling te vinden.
Hoe richt je onderzoek daarop?
Dat bouwt voort op het eerdere onderzoek met de minidarmpjes. Kleine darmpjes die we opkweken uit cellen van mensen met taaislijmziekte en onder de microscoop kunnen onderzoeken. Minidarmpjes met zeldzame mutaties worden opgekweekt en vervolgens laten we daarop combinaties van allerlei stofjes los, om te kijken wat die doen.
Zijn alle stoffen ondertussen niet al onderzocht?
Farmaceuten hebben soms wel honderdduizenden stoffen onderzocht op mogelijke bruikbaarheid. Van een aantal van die stoffen is bekend dat ze een effect hebben bij taaislijmziekte en dat ze veilig zijn bij eerste testen. Maar wat ze precies doen, is nog niet bekend. We richten ons nu op die stoffen. Door deze te combineren, verwachten we weer nieuwe, effectieve behandelingen te vinden.
Je gaat dus alle combinaties af?
Precies! Je kan het vergelijken met een cijferslot, waar je exact de juiste combinatie voor nodig hebt. Met die combinatie open je het slot dat op de cel zit, waardoor deze weer goed werkt. Op ons cijferslot staan heel veel cijfertjes. Ieder cijfer staat voor een ander stofje. Wij zijn alleen nog op zoek naar de juiste combinatie.
Hoeveel stoffen kan je op die manier combineren?
Dat is lastig te voorspellen. Het mogen er niet al teveel zijn, dan wordt onduidelijk welk stofje wat doet. En de stofjes kunnen dan ook weer op elkaar gaan reageren. We verwachten dat 2 tot 4 stoffen tot goede resultaten kunnen leiden.
En hoe help je hiermee de mensen waar al medicijnen voor zijn?
Als een combinatie effectief is, proberen we die ook uit op minidarmpjes van mensen met vaker voorkomende soorten van taaislijmziekte. Een combinatie van 2 stofjes kan bijvoorbeeld heel effectief blijken. Als je daarmee net zo goed kan behandelen als een combinatie van 3, is dat altijd beter. Je hebt dan minder kans op bijwerkingen en het middel is goedkoper te produceren.
Goedkoper produceren? Dat klinkt goed!
Zeker! Daardoor hopen we ook op Europees niveau meer mensen met taaislijmziekte te kunnen helpen. Je kan dit onderzoek bijna zien als een soort Kickstarter. Bij bemoedigende resultaten kan het op Europees niveau worden uitgevoerd. Dan komt er ook meer geld voor vrij en worden nóg meer mensen geholpen.
Hoeveel geld is er nu nodig om het onderzoek te beginnen?
Ongeveer 400.000 euro. Dat zit vooral in kosten voor de onderzoekers. Maar ook in de materialen die nodig zijn om de minidarmpjes op te kweken, materialen voor het daadwerkelijke onderzoek en gebruik van de laboratoriumruimte. Het onderzoek loopt 2 jaar. Dan worden de resultaten bekend en kan het in aanmerking komen voor een Europees vervolgonderzoek.
Wat verwacht je van dit onderzoek?
Ik heb heel goede hoop op veelbelovende resultaten. Er zijn nog zoveel stoffen om te onderzoeken, daar móét wel iets bijzitten. Ik kan niet wachten tot de juiste combinatie van stofjes gevonden wordt. Met de medicijnen die daaruit voortkomen, maken we het leven met taaislijmziekte voor iedereen weer een stukje beter en laten we niemand achter. Zo kan iedereen met taaislijmziekte een gezond en normaal leven leiden en komen we dichterbij genezing!
